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“基因魔術剪刀”獲得了諾貝爾獎。 技術和道德挑戰仍然巨大



今年的諾貝爾化學獎授予了CRISPR / Cas9,這是一種被稱為“魔術剪刀”的基因編輯技術。“這種基因編輯工具具有巨大的能量,將影響我們每個人。它不僅引發了基礎科學領域的變化,而且產生了許多創新成果,並將帶來原始的新治療方法。” 諾貝爾化學獎評選委員會在10月7日的新聞稿中表示。

當天,兩位女科學家-法國的艾曼紐·夏蓬蒂(Emmanuelle Charpentier)和美國的珍妮弗·杜納(Jennifer A. Doudna)在“基因組編輯方法”的研究領域做出了貢獻,“並成為新的諾貝爾獎獲得者。

基因編輯技術最早出現在1990年代,但是它非常耗時,甚至很難完成。 使用CRISPR / Cas9基因編輯技術,可以在幾週內更改生命脫氧核糖核酸(DNA)的代碼。

CRISPR / Cas9技術已經完全改變了生物學研究,並催生了新一代生物醫學公司的發展。

中國科學院上海巴斯德研究所的一位研究員告訴CBN記者:“ CRISPR / Cas9尚未用於疾病的臨床診斷,但是許多概念正在測試中,例如Zika的診斷,COVID-19和癌症。 靈敏度; 為了糾正遺傳疾病或引起高度爭議的人類基因改造,也獲得了積極的概念證明。”

他還表示,CRISPR / Cas9已成為研究實驗室相關係統必不可少的工具,具有廣泛的應用範圍。 它的意義甚至超過了2008年諾貝爾化學獎“綠色熒光蛋白”(GFP)的含義。

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基因編輯公司的股票飆升

“該獎項應有其名。” Michael Levitt教授是2013年諾貝爾化學獎的獲得者之一,他對CBN記者說:“許多人希望通過CRISPR贏得獎項,但最終他們只被授予了兩名女性科學家。我認為是對的。 ”

蘭迪·史克曼(Randy Schekman)是2013年諾貝爾生理學或醫學獎的獲得者,也是加州大學伯克利分校的教授,他對他的同事杜德納的獲獎表示高興。

謝克曼教授通過電子郵件告訴CBN記者,他相信“詹妮弗和伊曼紐爾肯定會獲獎。這只是時間問題。”

Schekman教授告訴CBN記者,無論CRISPR是否獲得諾貝爾獎,基因編輯技術都“在野火等生物醫學和生物技術領域得到了普及”。 “人們已經使用CRISPR技術開發了鐮狀細胞性貧血的首個治療方法。這僅僅是開始。更多的積極嘗試伴隨著一些坎and,並推動了這一革命性技術的應用和發展。”

在諾貝爾化學獎宣布後,基因編輯公司的股價在10月7日在海外市場急劇上漲。美國股市週三收盤,瑞士基因翻譯公司Crispr Therapeutics上漲超過11%,基因治療公司Editas Medecine股價上漲上漲近8%,Intellia Therapeutics股價上漲超過13%-以上三家公司是由Dudna或Carpenter Yee共同創辦或投資的企業。

Crispr Therapeutics是由Dudner和Carpentier共同創立的公司,也是將基因編輯引入臨床領域的公司。

在臨床試驗的第一階段,它已經開始治療鐮狀細胞性貧血患者,這種療法使一些人擺脫了該病的可怕症狀。

Editas Medecine由Dudner,哈佛大學教授George Church和麻省理工學院(MIT)終身教授Zhang Feng共同創立。 該公司在CRISPR / Cas9的應用方面也處於同行的最前沿。

達德納(Dudner)創建了幾家基因編輯生物技術公司。 由她創立的Scribe Therapeutics 6日宣布與生物技術公司Biogen建立合作關係。 前者正在使用CRISPR技術開發治療肌萎縮性側索硬化症(即Lou Gehrig病)和其他神經的療法。 如果成功開發出系統性疾病,其治療至少可以帶來4億美元以上的收入。

技術尚未完全成熟

基因編輯技術為一種可以治愈由人類先天性基因缺陷引起的遺傳疾病的一次性療法提供了希望。

進入臨床治療鐮狀細胞性貧血的第一種基因療法。 這種療法可以對蛋白質進行編程,以便蛋白質可以非常準確地切除DNA的缺陷部分,然後允許編輯的細胞對其進行修復。 分割切割的DNA,並將其插入切割的DNA位置。

使用CRISPR / Cas9進行基因編輯的原理是通過引入新的基因代碼來糾正缺陷基因,從而修復某些遺傳疾病並使癌症治療更加成功。 該技術具有發現和操縱特定基因的能力,並且也有可能成為探索所有生理學和診斷疾病的日常工具。

“ CRISPR技術還有多少改進空間?目前,實現精確切割沒有問題,但是實現精確修復仍然存在差距。” 一位國內細胞免疫專家告訴《中國商業報》記者。 但他認為,CRISPR技術的發展空間有限。

深圳市醫學基因重編程技術重點實驗室的研究員對《中國商業報》記者說:“ Crispr面臨的技術問題包括安全性和效率的提高。” 他還說,諾貝爾獎有望促進這項技術的獲得。 更多的資金投入。

遺憾的是,聲音較高的中國科學家張峰沒有獲獎。 張峰在麻省理工學院-哈佛大學博德學院(Broad Institut)工作。 他被認為是真正將基因編輯技術引入人體細胞治療的人。 他是CRISPR / Cas9的許多關鍵核心專利的所有者。 張峰和哈佛大學喬治教堂教授發表了第一篇關於將CRISPR / Cas9技術應用於人類細胞的論文。

圍繞這種流行技術存在許多專利糾紛。 美國專利局曾經裁定張峰是基因編輯技術的發明者。

丘奇教授曾在回應CRISPR專利糾紛時表示:“專利糾紛將始終得到解決。 此外,如果可以將CRISPR / Cas9技術真正用作研發藥物,則需要大量的研究和技術改進。 如果沒有Na等人的技術基礎支持的Dude,張峰不可能實現在人體細胞上的應用,但是如果沒有新的科學研究來改進該技術,那麼Dudner和Zhang Feng的研究都不夠。支持藥物研發。”

美國冷泉港實驗室教授安東尼·扎多爾(Anthony Zador)在接受《中國商業新聞》記者獨家採訪時說:“ CRISPR / Cas9是不可能的,但它肯定會獲得諾貝爾獎,但問題是誰會得到它。 這個獎項。 這種基因編輯技術的影響已擴展到全世界幾乎所有實驗室。”

CRISPR技術被授予諾貝爾獎,有望推動該技術的商業化。 Dudner對CRISPR技術的商業前景感到樂觀。

杜德納(Dudner)在2016年接受《中國商業報》記者採訪時說:“這些將創造就業機會並推動新技術的發展。潛力非常巨大。我個人希望這種技術能盡快轉化為解決現實。世界的真正問題。”

道德挑戰仍然巨大

儘管學術界幾乎每個人都對CRISPR / Cas9技術的開創性意義感到歡欣鼓舞,這種技術可以重寫生活準則,但也有科學家擔心該技術的使用不當或過度使用。 例如,當基因編輯變得如此簡單時,人們可以隨意編輯人類胚胎和生殖細胞以創建“轉基因嬰兒”,這意味著將來人們可以基於設計來創建“精英人物”的一部分。 外表和特徵優於普通人,並且可以代代相傳。 換句話說,它會影響人類進化,引起道德維護者的抗議。

英國政府曾經批准了對人類胚胎的實驗。 在美國,一些私人基金也投入了大量資金來支持基礎基因研究。

杜德納(Dudner)早就意識到,應該在科學與倫理之間找到平衡。 近年來,她一直在與各行各業的人們進行交流,以確保不違反社會道德紅線。 杜德納曾經告訴CBN記者:“對於可能影響人類進化的技術,我們必須格外小心,因為其後果是深遠且不可逆的。”